Científicos da Coruña crean unha nova vía para levar xenes ás células máis difíciles do organismo
Un equipo investigador da Universidade da Coruña deu un paso adiante nun dos grandes retos da medicina moderna: conseguir que os xenes cheguen ao interior das células de forma segura e eficaz. O avance, desenvolvido no Centro Interdisciplinar de Química e Bioloxía (CICA), podería contribuír no futuro ao tratamento de enfermidades xenéticas e ao desenvolvemento de novas terapias rexenerativas.
O traballo céntrase na creación dunha nova xeración de vehículos biolóxicos capaces de transportar ADN e ARN ata o interior das células. Trátase de vesículas microscópicas elaboradas a partir de lipopéptidos catiónicos autoensamblables, unhas moléculas sintéticas inspiradas en mecanismos presentes na propia natureza.
A importancia do descubrimento radica en que un dos maiores obstáculos da terapia xénica consiste precisamente en introducir material xenético dentro das células. Tanto os xenes como as membranas celulares teñen carga negativa, polo que se repelen entre si de maneira natural. Ademais, o ADN e o ARN poden degradarse antes de chegar ao seu destino, reducindo a eficacia dos tratamentos.
Para superar este problema, os investigadores desenvolveron unhas estruturas capaces de actuar como pequenos vehículos de transporte. Grazas á súa carga positiva, estas vesículas atraen o material xenético, protéxeno e facilitan a súa entrada nas células.
A diferenza dos vectores virais empregados tradicionalmente en terapia xénica, esta nova estratexia prescinde dos virus e aposta por compoñentes sintéticos máis fáciles de controlar e modificar. Isto permite reducir riscos e adaptar os sistemas ás necesidades de cada tratamento.
Os ensaios realizados amosan ademais unha elevada compatibilidade coas células e unha baixa toxicidade, dous factores fundamentais para que esta tecnoloxía poida avanzar cara a futuras aplicacións clínicas. Outro dos seus puntos fortes é a versatilidade. Pequenas modificacións na composición destas moléculas permiten cambiar o seu comportamento e orientalas cara a distintos tipos celulares.
Segundo explican os investigadores, a longo prazo esta tecnoloxía podería resultar especialmente útil para chegar a tecidos complexos e difíciles de tratar, como o cartílago, ampliando as posibilidades terapéuticas en enfermidades dexenerativas e lesións que actualmente presentan poucas alternativas.
O proxecto foi desenvolvido de forma conxunta polos grupos BioNanoChem e Gene and Cell Therapy (G-Cel) do CICA, combinando coñecementos de química, nanotecnoloxía, bioloxía celular e terapia xénica. No estudo participaron os investigadores Federica Souto Trinei, Alba Ramil Bouzas, Paco Fernández Trillo, Ana Rey Rico e Roberto Javier Brea.